Это врожденное наследственное заболевание, которое сопровождается появлением толчкообразных непроизвольных движений (хореи), развитием психических расстройств и снижением интеллекта. Заболевание связана с мутацией гена HTT. Шанс унаследовать мутацию от родителя равняется 50%.
У каждого, кто получил подобный ген, рано или поздно развивается заболевание Хантингтона. Недавно потенциальное снадобье от этого заболевания прошло тесты на мышах и обезьянах. Оно называется IONIS-HTTRx. Испытаниями занимались ученые из Университета Британской Колумбии, пишет NDTV.
Препарат «выключает» синтез белка HTT. Подопытные животные неплохо переносили лекарство. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Клинические испытания с участием людей начнутся совершенно скоро.
MEDdaily | Новости медицины, здоровья и медицинских технологий
Добавить комментарий