Болезнь Хантингтона, возможно, удастся победить

Первое в мире средство, которое в теории может скорректировать пагубные процессы, ведущие к болезни Хантингтона, опробуют на людях. Будто отмечает BBC, руководить экспериментом будут сотрудники Университетского колледжа Лондона. Напомним: данное заболевание поражает нервную систему, в итоге приводя к атрофии мозга. Вина — генетическое отклонение. Стандартная терапия может управиться только с симптомами болезни (бесконтрольными движениями, скачками настроения), однако не затормозить или предупредить развитие недуга.

Препарат, какой проверят, получил рабочее наименование ISIS-HTT. Он относится к этак называемым подавителям генов. У пациентов с болезнью Хантингтона проблемы с геном белка хантингтина. Этот ген содержит в себе инструкции по построению белка. Препарат не дает инструкциям поступать в клеточные фабрики по производству аномального белка.

Препарат попросту обезвреживает передатчик — транспортную РНК. Будто показали эксперименты с животными, оружие позволяло значительно восстановить двигательную функцию. Тесты с людьми включают 32 добровольцев. Им будут впрыскивать препарат в спинной мозг один в месяц, постоянно увеличивая дозировку. Всеобщий курс лечения — 4 месяца. После еще три месяца уйдет на наблюдение. Ученые надеются с помощью самой большенный дозы снизить уровень аномального белка вдвое.