В Европе генную терапию испытают на детях

Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут очутиться практически любые инфекции.

Ежегодно в Европе рождается итого 15 детей с АДА-ТКИН – таких маленьких пациентов называют «детьми в пузыре». Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжкий комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная окружение.

В сегодняшнее время таким больным предлагают пересадку костного мозга, однако найти подходящего донора удается не вечно – в таком случае продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.

Терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline,  предназначена для пациентов с иммунодефицитом, которым подогнуть подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается впрыскивать в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.

Сообщается, что в течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить похвала для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.