К 2017 году могут пройти первые тесты системы редактирования ДНК

В ближайшие два года ученые собираются проверить на людях методику починки генома, передает The Daily Mail. Данная технология известна будто Crispr, и в потенциале она способна освободить от наследственных заболеваний вроде болезни Хантингтона или муковисцидоза.

Испытания на себя должна взять молодая бражка Editas Medicine. В качестве фокус-группы наберут людей с редкой формой слепоты (слепоты Лебера), встречающейся у 1 человека на 50000. Напомним: сама технология была разработана три года назад. Она эффективно «выключает» желаемые гены на уровне ДНК. По механизму воздействия редактура генома Crispr напоминает изменения, происходящие, так, при УФ-повреждениях. Однако только эти изменения провоцируют строго запрограммированные мутации в точно определенном месте. Когда клеточные механизмы восстанавливают образовавшийся разрыв в геноме, убирается небольшая доля ДНК. То есть ДНК выборочно подчищается.

При слепоте Лебера страдают клетки сетчатки, воспринимающие свет. Уже известно слабое звено в геноме, которое связано с данным заболеванием. Сейчас предстоит выяснить, как повлияет удаление этого слабого звена, возникнут ли побочные эффекты. Ученые собираются впрыскивать прямо в сетчатку вирусы, содержащие ДНК-инструкции, которые и составляют инструментарий Crispr. В их числе белок, разрезающий ген в определенном месте. Чтоб справиться со слепотой, нужно выслать около 1000 букв ДНК, связанных с геном CEP290, в клетках сетчатки.