Генетики поняли, как безболезненно лечить заболевания крови

Сотрудники Университета Нового Южного Уэльса смогли успешно изменить человеческую ДНК, разбудив одинешенек «спящий» ген. Это позволило клеткам вырабатывать больше гемоглобина, передает Inquisitr. Итак, изменению подверглась итого одна клетка ДНК в красных кровяных клетках человека. Результатом стало более активное производство гемоглобина, переносящего кислород.

Ученые повысили активность гена, какой с самого рождения не проявлялся. Они надеются, что опробованная технология способна подарить новые методы лечения серповидно-клеточной анемии и других, опасных для жизни заболеваний крови. Также это перспективное курс в сфере выборочной манипуляции в геноме. По словам Мерлин Кроссли, руководителя исследования, методика абсолютно безопасна, ведь происходит активация генетических вариаций, уже заложенных природой. Истина, пока о реальных испытаниях на людях выговор не ведется.

Специалисты рассказывают: в организме человека в течение всей его жизни вырабатывается два типа гемоглобина. Первоначальный — фетальный гемоглобин (способен скоро поглощать кислород из крови матери на стадии беременности), другой — взрослый. Если у человека проблемы с взрослым гемоглобином, то его вырабатывается недостаточно и тело испытывает на себе дегенеративный эффект. Ученым же удалось сохранить активность гена, отвечающего за фетальный гемоглобин. Обыкновенно он отключается после рождения человека.

Для этого использовались белки, редактирующие геном, — TALENы. Они вырезают ген в определенный момент, а после сбрасывают часть ДНК, которую нужно вделать в качестве заплатки. Как показал эксперимент, под воздействием белка TALEN ДНК редактировалась, и клетка скоро замещала удаленную часть донорской, заране подготовленной учеными.