Испытания направленного редактирования генома человека начнутся в течение двух лет

Проект Editas Medicine в течение двух ближайших лет начнет испытания метода направленного редактирования генома человека. Выговор идет о системе редактирования генома CRISPR/Cas9, в состав которой входит нуклеаза Cas9, способная вырезать поврежденный участок ДНК, а также молекула РНК, позволяющая редактировать геном собственно там, где это необходимо.

Исследователи планируют протестировать систему редактирования генов CRISPR/Cas9 при лечении амавроза Лебера, одного из наследственных заболеваний глаз, характеризующегося отмиранием светочувствительных клеток сетчатки.

Известно, что причиной возникновения заболевания является нарушение в одном из генов. Для лечения предполагается с помощью инъекций впрыскивать в глаз смесь вирусных векторов, несущих компоненты, необходимые для сборки системы редактирования. Из гена CEP290 будет удалено возле 1000 нуклеотидов, а после внесения необходимых изменений, светочувствительность сетчатки восстановится, объясняют авторы.

Кэтрин Босли (Katrine Bosley) поясняет, что вначале исследователи проведут серию испытаний на животных, а лишь после перейдут к опытам с участием людей. В перспективе направленное редактирование генома позволит биться с другими серьезными заболеваниями, так, хореей Хантингтона или муковисцидозом. Editas уже получила 120 миллионов долларов на исследования в этой области.