![](http://static.medportal.ru/pic/mednovosti/news/2015/10/06/937blindness/shutterstock_143348383_small_500x375.jpg)
6 октября 2015 года, 12:16
Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новоиспеченный способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера — тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.
Вина развития болезни — мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, особенностью которых является присутствие собственного генома. Чаще итого у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обыкновенно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.
Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже после протестировали на ней новоиспеченный метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.
Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз завести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Вступление вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.
Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания — генная терапия оказалась способна не лишь предотвратить развитие слепоты, однако и помогла восстановить практически целиком утраченное мышами зрение. В ближайшее пора планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.
Ключ:
Researchers funded by the National Institutes of Health have developed a novel mouse model for the vision disorder Leber hereditary optic neuropathy (LHON), and found that they can use gene therapy to improve visual function in the mice. LHON is one of many diseases tied to gene mutations that damage the tiny energy factories that power our cells, called mitochondria
Добавить комментарий