Генная терапия против слепоты

Группа исследователей из Медицинской школы Миллера при Университете Майами (University of Miami Miller School of Medicine) предложила новоиспеченный способ борьбы с наследственной оптической нейропатией Лебера —  тяжелым заболеванием, приводящим к слепоте.

Вина развития болезни — мутация, возникающая в митохондриальном геноме. Митохондрии — энергетические станции клеток, особенностью которых является присутствие собственного генома. Чаще итого у больных наследственной оптической нейропатией Лебера повреждается ген ND4. Заболевание обыкновенно дебютирует в юношеском возрасте и сопровождается быстрой потерей остроты зрения, связанной с разрушением нейронов сетчатки.

Джон Гай (John Guy) и его коллеги сперва разработали модель заболевания на лабораторных мышах, а уже после протестировали на ней новоиспеченный метод лечения. У заболевших животных развивалась атрофия зрительного нерва, разрушались нервные клетки сетчатки, зрение стремительно ухудшалось.

Используя модифицированный аденоассоциированный вирус, ученые смогли с помощью инъекций в глаз завести полноценную копию гена ND4 в поврежденные митохондрии. Это помогло существенно улучшить зрение грызунов. Вступление вируса здоровым мышам не приводило к появлению каких-либо побочных эффектов.

Ученые отмечают, что результаты исследования превзошли их ожидания — генная терапия оказалась способна не лишь предотвратить развитие слепоты, однако и помогла восстановить практически целиком утраченное мышами зрение. В ближайшее пора планируется проведение клинических испытаний с участием пациентов, страдающих наследственной оптической нейропатией Лебера.